Des chercheurs Irlandais ont mis au point une nouvelle thérapie génique qui permettrait de soigner un jour l’atrophie optique dominante. Cette maladie oculaire entraîne une perte progressive de la vue.
La thérapie génique au service de la santé
La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules afin de les « corriger ». Cette technique présentent des résultats prometteurs depuis plusieurs années et constitue un espoir de traitement pour plusieurs maladies incurables et lourdes comme les maladies neurodégénératives ou les cancers.
Récemment, des chercheurs du Trinity College de Dubin ont eu recours à cette méthode dans l’espoir d’élaborer un traitement pour l’atrophie optique dominante (AOD), une maladie oculaire entraîne une perte progressive de la vue. Ils ont réalisé leur étude en collaboration avec des équipes cliniques du Royal Victoria Eye and Ear Hospital et du Mater Hospital et ont publié leur étude dans la revue Frontiers in Neroscience.
Il s’avère selon leurs travaux que la thérapie génique pourrait aboutir à un traitement contre l’AOD et même contre plusieurs troubles neurologiques associés au vieillissement.
Des mutations génétique à l’origine de l’AOD
La survenue de l’atrophie optique dominante est due à une mutation du gène OPA1, essentiel au bon fonctionnement des mitochondries, les producteurs d’énergie dans les cellules.
La thérapie génique a été testée avec succès auprès de souris traitées avec un produit chimique ciblant les mitochondries. Ce procédé a également été testé sur des cellules humaines contenant des mutations du gène OPA1 et les résultats se sont également avéré concluant, ce qui constitue l’espoir de l’élaboration d’un traitement efficace chez l’humain.
La thérapie génique également efficace contre Alzheimer et Parkinson ?
Au cours de leur étude, les chercheurs ont également découvert que la thérapie génique améliorait les performances des mitochondries dans les cellules humaines qui contenaient des mutations dans le gène OPA1.
« Nos résultats démontrent de façon passionnante que cette thérapie génique basée sur l’OPA1 peut potentiellement apporter des bénéfices pour des maladies comme l’AOD, qui sont dues à des mutations de l’OPA1, et peut-être aussi pour un plus large éventail de maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial » rapporte le principal auteur de l’étude, le Dr. Daniel Maloney.
Cela inclut d’autres malades comme la maladie d’Alzheimer et Parkinson, liées au vieillissement et au dysfonctionnement progressif des mitochondries. « Nous sommes très enthousiastes à l’idée de cette nouvelle stratégie de thérapie génique » se réjouit la Pr. Jane Farrar, co-autrice des travaux, même si « il reste un long chemin à parcourir du point de vue de la recherche et du développement avant que cette approche thérapeutique puisse un jour être disponible en tant que traitement. ».
Des chercheurs du Trinity College de Dubin ont testé la thérapie génique pour traiter l’atrophie optique dominante et les résultats se sont avérés concluants. Mieux encore, ils ont constaté que la thérapie génique pourrait également être efficace contre des maladies neurodégénératives comme Alzheiner ou Parkinson.
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